پژوهشگران استرالیایی در یک مطالعه آزمایشگاهی، ۹ داروی موجود را شناسایی کردهاند که توانستهاند عملکرد سلولهای مغزی مبتلایان به سندرم سانفیلیپو را بهبود دهند؛ یافتهای که میتواند مسیر آزمایش درمانهای جدید برای یکی از بیماریهای نادر و شدید دوران کودکی را هموار کند.
به گزارش بهداشت نیوز، پژوهشگران دانشگاه فلیندرز استرالیا در مطالعهای جدید به سرنخهایی امیدوارکننده برای مقابله با زوال عقل دوران کودکی دست یافتهاند. این تیم تحقیقاتی با استفاده از سلولهای مغزی ایجادشده از نمونههای بیماران مبتلا به سندرم سانفیلیپو، عملکرد ۶۳ داروی تأییدشده را بررسی کرد.
نتایج نشان داد ۹ دارو توانستهاند طی دو هفته عملکرد سلولهای مغزی را به شکل قابلتوجهی بهبود دهند. برخی از این داروها آسیب سلولی را کاهش دادهاند و برخی دیگر مسیرهای ارتباطی مهم مرتبط با یادگیری و رفتار را تقویت کردهاند.
استفاده از سلولهای مغزی بیماران
یکی از نکات مهم این پژوهش، استفاده از فناوری بازبرنامهریزی سلولی است. محققان سلولهای پوستی کودکان مبتلا و کودکان سالم را به سلولهای مغزی تبدیل کردند تا بتوانند بیماری را در شرایط آزمایشگاهی با دقت بیشتری مدلسازی کنند.
سپس داروهای موجود روی این سلولها آزمایش شدند تا مشخص شود کدام ترکیبات میتوانند آسیبهای ناشی از بیماری را کاهش دهند.
امید به شروع سریعتر آزمایشهای بالینی
داروهای شناساییشده پیشتر برای درمان بیماریهای دیگر تأیید شدهاند. به همین دلیل، پژوهشگران امیدوارند در صورت تأیید نتایج مطالعات بعدی، مسیر رسیدن آنها به آزمایشهای بالینی سریعتر از داروهای کاملاً جدید باشد.
سندرم سانفیلیپو یک بیماری ژنتیکی نادر است که میتواند به آسیب پیشرونده مغز و اختلالات شناختی منجر شود. در حال حاضر گزینههای درمانی مؤثر محدودی برای این بیماری وجود دارد.
البته نتایج فعلی هنوز به معنای اثبات اثربخشی این داروها در کودکان نیست و برای مشخص شدن ایمنی و اثرگذاری آنها، انجام مطالعات حیوانی و کارآزماییهای بالینی ضروری خواهد بود.
نظراتی که حاوی توهین یا افترا به اشخاص ،قومیت ها ،عقاید دیگران باشد و یا با قوانین کشور وآموزه های دینی مغایرت داشته باشد منتشر نخواهد شد - لطفاً نظرات خود را با حروف فارسی تایپ کنید.