یک گام بزرگ برای درمان بیماری هانتینگتون

به گزارش بهداشت نیوز،  محققان در انگلیس به ریاست ساره تبریزی متخصص نرولوژیست در اولین آزمایش بالینی یک داروی تجربی که برای مبارزه با بیماری هانتینگتون طراحی شده است، موفق شدند پروتیین مولد این بیماری را در انسان سرکوب کنند؛ موفقیتی که به گفته محققان فراتر از انتظار آنها بود.

بیماری هانتینگتون یک اختلال پیش رونده مغزی است که سبب حرکات غیرقابل کنترل، مشکلات عاطفی و اختلالات شناختی می شود؛ این بیماری به زوال عقل و مرگ زودرس در اکثر افراد مبتلا به این بیماری می شود.

این بیماری نتیجه جهشی در ژن هانتینگتین (HTT) است که پروتیین هانتینگتین را تولید می کند؛ این جهش باعث تولید نسخه های غیرطبیعی طولانی این پروتئین می شود که به قطعات سمی تقسیم می شود تا بتوانند به نورون ها متصل شده و انها را مشکل دار کنند.

به واقع ژن موسوم به هانتینگتین برای مغز ضروری است. اما نقص ژنتیکی آن باعث معیوب شدن پروتئین و پروتئین معیوب باعث تخریب سلول های مغز می‌شود.

درمان جدید، این ژن معیوب را خاموش می‌کند.

از علائم بیماری هانتینگتون (HD) کاهش شدید کنترل عضلانی، اختلال هیجانی و تداخلات آسیب‌شناختی (پاتولوژی) در یاخته‌های مغز است. درمان هایی که در حال حاضر برای هانتینگتون وجود دارد تنها علائم این بیماری را از بین می برند و به درمان این وضعیت که به تدریج موجب تحلیل مغز شده و باعث می شود که افراد قدرت حرکت و سخن گفتن خود را از دست بدهند، کاری ندارند.

اکنون نتایج آزمایش بالینی که توسط محققان دانشگاه کالج لندن روی 64 بیمار مبتلا به مراحل اولیه بیماری هانتینگتون انجام شد، نشان می دهد که یک داروی تزریقی به نام IONIS-HTTRxسطوح پروتیین مضر هانتینگتین را در سیستم عصبی مبتلایان، با موفقیت کاهش داد.

ساره تبریزی نرولوژیست در مرکز بیماری هانتینگتون در دانشگاه کالج لندن می گوید: نتایج این آزمایش اهمیت زیادی برای بیماران مبتلا به هانتینگتون و خانواده های آنها دارد.وی افزود: برای اولین بار یک داروی بی خطر که به خوبی توسط بیماران تحمل شد، کاهش سطح پروتیین سمی مولد بیماری در سیستم عصبی بیماران را در پی داشت.

این دارو که به مایع نخاع تزریق می شود تا به مغز برسد، از یک دهه قبل در دست توسعه است، اما تاکنون محققان از چگونگی تاثیر آن بر پروتیین هانتینگتین انسان ها اطلاعات درستی نداشتند.

منبع: ایرنا